用于細(xì)胞治療

細(xì)胞治療是指用遺傳工程改造過(guò)的人體細(xì)胞直接移植或輸入病人體內(nèi)，達(dá)到治愈和控制疾病的目的。ES細(xì)胞經(jīng)遺傳操作后仍能穩(wěn)定地在體外增殖傳代。以ES細(xì)胞為載體，經(jīng)體外定向改造，使基因的整合數(shù)目、位點(diǎn)、表達(dá)程度和插入基因的穩(wěn)定性及篩選工作等都在細(xì)胞水平上進(jìn)行，容易獲得穩(wěn)定、滿意的轉(zhuǎn)基因ES細(xì)胞系，為克服目前基因治療中導(dǎo)入基因的整合和表達(dá)難以控制，以及用作基因操作的細(xì)胞在體外不易穩(wěn)定地被轉(zhuǎn)染和增殖傳代開(kāi)辟了新的途徑。
 

用于器官組織移植

作為一種被稱之為“種子細(xì)胞”的ES細(xì)胞，為臨床的組織器官移植提供大量材料。人ES細(xì)胞經(jīng)過(guò)免疫排斥基因剔除后，再定向誘導(dǎo)終末器官以避免不同個(gè)體間的移植排斥。這樣就可能解決一直困擾著免疫學(xué)界及醫(yī)學(xué)界的同種異型個(gè)體間的移植排斥難題。

生產(chǎn)轉(zhuǎn)基因動(dòng)物

用ES細(xì)胞生產(chǎn)轉(zhuǎn)基因動(dòng)物，可打破物種的界限，突破親緣關(guān)系的限制，加快動(dòng)物群體遺傳變異程度，可以進(jìn)行定向變異和育種。利用同源重組技術(shù)對(duì)ES細(xì)胞進(jìn)行遺傳操作，通過(guò)細(xì)胞核移植生產(chǎn)遺傳修飾性動(dòng)物，有可能創(chuàng)造新的物種；利用ES細(xì)胞技術(shù)，可在細(xì)胞水平上對(duì)胚胎進(jìn)行早期選擇，這樣可以提高選樣的準(zhǔn)確性，縮短育種時(shí)間。
 

生產(chǎn)克隆動(dòng)物
 

ES細(xì)胞從理論上講可以無(wú)限傳代和增殖而不失去其正常的二倍體基因型和表現(xiàn)型，以其作為核供體進(jìn)行核移植后，在短期內(nèi)可獲得大量基因型和表現(xiàn)型*相同的個(gè)體，ES細(xì)胞與胚胎進(jìn)行嵌合克隆動(dòng)物，可解決哺乳動(dòng)物遠(yuǎn)緣雜交的困難問(wèn)題，生產(chǎn)珍貴的動(dòng)物新種。亦可使用該項(xiàng)技術(shù)進(jìn)行異種動(dòng)物克隆，對(duì)于保護(hù)野生動(dòng)物有著重要意義。